早在一月份,美國總統奧巴馬在國情咨文中提出了個體化醫療或叫“精準醫療”,進入了擁有個體的大數據分析和基因組測序的快熟增長,并得到了研究和醫療保健機構的支持。隨著發現個體化風險對某些狀況和疾病的發現變得更便宜、更容易,以及科學家收集龐大的DNA數據庫,使研究人員在豐富的資源下做出有關遺傳(過程),疾病路徑和有效的治療方法的前所未有的發現。醫療保健正進入一個發現的新時代,成就了大數據分析的必不可少性,而這并不是一個未來的空想。
在美國個體化醫療聯盟(PMC)的一份新的報告中顯示:2014年,被FDA所批準的新藥物中,超過20%和個體化醫療有關。這些療法鎖定目標或參考一個特定的生物標志物用來預測有效性或者療法或者幫助供應商集中做出有關護理課程。
PMC科學政策副總裁達麗爾普里查德博士說:“我們從2014年開始每年大量批準一個或兩個靶向藥物。很顯然,個體化醫療逐漸成為臨床護理工作的一個組成部分,我們期望這一趨勢將伴隨個體化醫療的付費用戶和供應商們更大的認可。”
長久以來學術機構一直致力于收集精準醫療相關的必要數據,早于使"精準醫療"這一概念走向國際舞臺,但這總統對這一話題的重視轟動了科學界。
奧巴馬總統在他年度報告中表示:“我希望這個國家能夠消除小兒麻痹癥,并映射人類基因組,引領一個新的醫學時代,即在正確的時間提供正確的治療方法。這種方法已經逆轉了曾經被認為不可阻擋的囊性纖維化疾病。今晚,我推出一項新的精準醫療倡議,使我們更接近于治療疾病,如癌癥和糖尿病,——并給我們提供了所有人的個體化信息,我們需要保持我們自己和我們家庭的健康。”
同時白宮預計將很快的提供有關該倡議的更多細節,與這項項目密切相關的一些科學家們在檢討全國范圍內的基礎設施,以支持個體化醫療的真正第一步是建立大于其他任何目前可用的DNA數據庫。CNBC報到,在周五一些制藥公司高管已經被邀請到白宮,當倡議的范圍預計將會揭曉,揭示著這樣一個雄心勃勃的使命多方協作的重要性。
隨著這些醫藥公司尋求利用這個新的平臺進一步研究具有針對性的治療參數,從而開發出新的治療方法來獲取利潤,美國食品藥品管理局(FDA)也正試圖尋找在激勵這一行為和加強對其監管之間的恰當平衡。因此,獲批的個性化藥物的數量可能會增加,但個性化醫學仍是一個需進一步仔細探索的未開發地。
在這周召開的世界個性化醫療大會上,FDA局長瑪格麗特漢堡對如何發揮FDA在這一領域的監管作用表達了她的顧慮。“就個性化醫療的發展來說,其關鍵是如何找到正確的標靶,”“在以前,一種病我們只考慮一種治療方法,但現在,不同的人有不同的治療方案。如何對這種大量的,針對個體并利用基因測序結果產生的治療方案進行監管,是一個需要我們認真思考,提前預判的問題。”
“隨著全基因組測序的成熟和推廣,遺傳基因變異體的數量將是巨大的,”漢堡補充。“基因的數目將以百萬計。我們不可能要求對每一個可能相關的基因變種進行臨床驗證,但我們必須有一個科學的方法,使我們能夠給醫生和患者提供相關的信息,從而使他們能夠采取正確的行動。”
FDA將在二月舉行一次公開討論會,以探討其如何更好地監管并幫助人們在實驗室開發那些針對獨特患者的個性化醫藥。這一監管職能一直是業界人們爭論的焦點,但漢堡認為必須有人在這一類研發中來保證最后治療方案的安全性和有效性。
“我們希望患者能夠得到準確的診斷,并得到他們所需要的治療,”她說。“我們當然不希望有一個不準確的診斷,從而導致不正確的,或不完全的治療方案。
無論是在聯邦一級或是學術機構和私營機構,側重于個性化基因組研究的大數據分析都是一個針對老問題的新方法。這一問題就是:如何找到最有效的藥品。隨著數據交換的進一步普遍,和數據分析能力的更加強大,醫療系統將面臨著無數新的機會,從而為一些頑疾患者提供源于其獨特基因的更有效和準確的治療。